В Китае используют генную терапию для лечения врожденной глухоты
Значительное восстановление слуха у детей с наследственной глухотой благодаря генной терапии наблюдали китайские ученые 25 января сообщает The Associated Press.
Согласно результатам исследования, наблюдалось значительное восстановление слуха у пяти из шести детей, проходивших лечение в Китае.
«Никакое лечение не могло обратить вспять потерю слуха… Вот почему мы всегда пытались разработать терапию», — сказал Чжэн-И Чен из бостонской компании Mass Eye and Ear, старший автор исследования, опубликованного в журнале Lancet. «Мы очень счастливы и воодушевлены результатами».
У всех детей в эксперименте было заболевание, вызванное мутациями в гене, ответственном за белок внутреннего уха под названием отоферлин, который помогает волосковым клеткам передавать звук в мозг.
В ходе одноразовой терапии функциональная копия этого гена доставляется во внутреннее ухо. Исследование с участием шести детей проводилось в Университете Фудань в Шанхае.
Исследователи наблюдали за детьми около шести месяцев. По неизвестной причине лечение не сработало у одного из шести детей. Но остальные пятеро, у которых раньше наблюдалась полная глухота, начали слышать разговор других людей. По оценкам Чена, сейчас они слышат на уровне примерно 60–70% от нормы. Терапия не вызвала серьезных побочных эффектов.
Данный эксперимент нацелен только на одно редкое заболевание. Но ученые обещают, что генная терапия в будущем будет помогать гораздо большему количеству детей с другими типами генетически обусловленной глухоты.
На данный момент, во всем мире 34 млн детей страдают глухотой или потерей слуха. Из них около 60% случаев вызвано генами. Наследственная глухота — одно из последних заболеваний, лечение которого с помощью генной терапии было одобрено. Ранее было одобрено лечение с помощью генов таких заболеваний, как серповидно-клеточная анемия и тяжелая гемофилия.
25.01.2024